CZECRIN_PRO PACIENTY - zavádění inovativních moderních terapií
- Project Identification
- CZ.02.1.01/0.0/0.0/16_013/0001826 (kod CEP: EF16_013/0001826)
- Project Period
- 7/2017 - 6/2021
- Investor / Pogramme / Project type
-
Ministry of Education, Youth and Sports of the CR
- Operational Programme Research, Development and Education
- Priority axis 1: Strengthening capacities for high-quality research
- MU Faculty or unit
- Faculty of Medicine
- Cooperating Organization
-
St. Anne's University Hospital Brno
- Responsible person PharmDr. Lenka Součková, Ph.D.
V současnosti jsou léčebné metody vzácných onemocnění velmi omezené
a soustředěné hlavně na symptomatickou a podpůrnou léčbu. Podobně jako v jiných oborech medicíny, i u vzácných onemocnění se však začíná významně prosazovat nové paradigma personalizované medicíny, v rámci kterého se personalizací rozumí jak využití specifických charakteristik onemocnění, tak i osoby pacienta. Rozsah aplikací léčivých přípravků pro moderní terapii (ATMP) expanduje obrovským tempem. Zavedení ATMP do léčebných postupů vzácných onemocnění se jeví jako velmi inovativní a slibný přístup, který je třeba ověřit v režimu klinických hodnocení. S využitím principů personalizované medicíny se přípravky ATMP, a to především monoklonální protilátky a inhibitory tyrozinkinázových receptorů, používají v léčbě dětských onkologicky nemocných pacientů. Nádorová onemocnění v dětském věku je možné vnímat také jako vzácná onemocnění. ATMP přípravky jsou však registrované pouze pro dospělou populaci pacientů a v dětské onkologii se tak užívají v režimu „off-label“. Existuje jen velmi málo klinických důkazů o korelaci dávky, o terapeutické koncentraci, ev. protinádorovém účinku této léčby u dětí. Zcela chybějí informace o problematice nežádoucích účinků těchto přípravků u dětských onkologických pacientů. V návaznosti na vědecké záměry výzkumného týmu Mezinárodního centra klinického výzkumu (FNUSA-ICRC) Pediatric Oncology Translational Research (POTR) je projekt zaměřen na sledování terapeutických koncentrací a hledání optimální biologické odpovědi u výše zmíněných léčivých přípravků.
Projekt se tedy věnuje vývoji a klinickému výzkumu ATMP v oblasti vzácných onemocnění u dospělé, a především u pediatrické populace.
Publications
Total number of publications: 30
2022
-
Clinical trials – A neclected part of the curriculum
Year: 2022, type: Conference abstract
-
Cryptococcal Pneumonia: An Unusual Complication in a COVID-19 Patient
Diagnostics, year: 2022, volume: 12, edition: 8, DOI
-
Characterization of Clinical-Grade Stem Cells: Microscopic, Cellular, Molecular, and Functional Characterization of Stem Cells and Their Products According to Regulatory Requirements for FDA Approval
Stem Cell Production, year: 2022, number of pages: 18 s.
-
Palliative care practice and moral distress during COVID-19 pandemic (PEOpLE-C19 study): a national, cross-sectional study in intensive care units in the Czech Republic
Critical Care, year: 2022, volume: 26, edition: 1, DOI
-
Praxe podávání systémových kortikosteroidů kriticky nemocným pacientům s covidem-19 v České republice – dotazníkový průzkum (studie ASAP-C)
Anesteziologie a intenzivní medicína, year: 2022, volume: 33, edition: 1, DOI
-
Prediction of Vagal Nerve Stimulation Efficacy in Drug-Resistant Epilepsy (PRECISE): Prospective Study for Pre-implantation Prediction/Study Design
FRONTIERS IN NEUROLOGY, year: 2022, volume: 13, edition: March 2022, DOI
-
Psychiatrické dopady infekce SARS-CoV-2
Česká dermatovenerologie, year: 2022, volume: 12, edition: 2
-
Terminologie a praxe paliativní péče na jednotkách intenzivní péče v České republice: výsledky studie PEOpLE‑C19
Anesteziologie a intenzivní medicína, year: 2022, volume: 33, edition: 5, DOI
2021
-
Drug interaction profile of TKI alectinib allows effective and safe treatment of ALK plus lung cancer in the kidney transplant recipient
International Immunopharmacology, year: 2021, volume: 99, edition: October 2021, DOI
-
Effect of dexamethasone in patients with ARDS and COVID-19-prospective, multi-centre, open-label, parallel-group, randomised controlled trial (REMED trial): A structured summary of a study protocol for a randomised controlled trial
TRIALS, year: 2021, volume: 22, edition: 1, DOI