Overall survival and event free survival in patients with high-risk neuroblastoma after targeted therapy
| Název česky | Celkové přežití a přežití bez události u pacientů s vysoce rizikovým neuroblastomem po cílené léčbě |
|---|---|
| Autoři | |
| Rok publikování | 2022 |
| Druh | Konferenční abstrakty |
| Fakulta / Pracoviště MU | |
| Citace | |
| Popis | Neuroblastom patří k nejčastějším extrakraniálním solidním nádorům dětského věku. U dětí s diagnózou vysoce rizikového neuroblastomu je účinnost léčby nízká a terapie často selhává. Cílem výzkumu je zhodnotit efektivitu a bezpečnost cílené léčby u dětských pacientů s refrakterními či relabovaným neuroblastomem. Výzkumný soubor tvořilo 11 dětských pacientů s diagnózou vysoce rizikového neuroblastomu na Klinice dětské onkologie FN Brno. Léčba pacientů probíhala ve třech fázích: léčba první linie, léčba druhé linie a cílená léčba. Retrospektivní sběr dat probíhal od září 2020 do července 2021. Cílená léčba zahrnovala dinutuximab beta, sunitinib malát, propranolol, vinblastin sukcinát, krizotinib, lorlatinib, ribociclib sukcinát, ceritinib, nivolumab, nintedanib esilát a regorafenib. Efektivita cílené terapie byla vyhodnocena jako complete response (vymizení všech cílových lézí) u 9 %, stabilní onemocnění (stable disease) u 27 % a progresivní onemocnění (progressive disease) u 64 % pacientů. Ve srovnání s historickou kohortou (přežití u relabujícího a refrakterního neuroblastomu dva roky po diagnóze 10-15 %) došlo u všech pacientů k objektivní odpovědi na léčbu, prodloužení doby progrese a celkovému přežití. Tolerance k cílené léčbě byla dobrá. U žádného pacienta se nevyskytla život ohrožující toxicita, maximální toxicita byla hematologická toxicita stupně IV u jednoho pacienta, ta ale spontánně vymizela po ukončení cílené léčby. Cílená léčba může zabránit úmrtí u 54 % pacientů s relabujícím a refrakterním neuroblastomem pomocí postupů precizní medicíny do dvou let od diagnózy. Výsledky naznačují, že neuroblastom je velmi agresivní nádor, který je velmi obtížné léčitelný, cílená terapie se však může stát novou perspektivou pro léčbu vysoce rizikových nádorů. |
| Související projekty: |