Zkušenosti s léčbou ruxolitinibem u pacientu s myelofibrózou a pravou polycytemií na českých hematologických pracovištích

Autoři	WEINBERGEROVÁ Barbora ČIČÁTKOVÁ Petra PALOVÁ M. STEJSKAL L. BĚLOHLÁVKOVÁ P. KISSOVÁ Jarmila WALTEROVÁ L. FRAŇKOVÁ H. ČERNÁ O. LAKOMÁ L. BREJCHA Martin PELKOVÁ J. SCHÜTZOVÁ M. OBERNAUEROVÁ J. NECHVÍLOVÁ D. BOGOCZOVÁ E. HLUŠÍ A. FABER E. PENKA Miroslav BRYCHTOVÁ Yvona ČERVINEK Libor DOUBEK Michael ŽÁK P. MAYER Jiří RÁČIL Zdeněk
Rok publikování	2017
Druh	Článek v odborném periodiku
Časopis / Zdroj	Transfuze a hematologie dnes
Fakulta / Pracoviště MU	Lékařská fakulta
Citace
Obor	Onkologie a hematologie
Klíčová slova	Drug toxicity; Myelofibrosis; Polycythaemia vera; Ruxolitinib; Treatment outcome
Popis	Úvod: Ruxolitinib, inhibitor Janusových kináz l a 2, prokázal účinnost u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií v mezinárodních randomizovaných studiích COMFORT-I, COMFORT-II a RESPONSE. Ve srovnání s placebem a nejlepší dostupnou léčbou dosáhl lepších výsledků týkajících se zmenšení splenomegalie, zmírnění průvodních symptomů nemocí, udržení hodnoty hematokritu, zlepšení kvality života a celkového přežívání. Materiál a metodika: Retrospektivní analýza zahrnovala zhodnocení efektu a nežádoucích účinků léčby ruxolitinibem u pacientů s myelofibrózou a pravou polycytemií léčených na celkem 14 českých hematologických pracovištích v letech 2013-2016. Výsledky: Myelofibróza - celkem bylo hodnoceno 62 pacientů s myelofibrózou léčených ruxolitinibem. Nejčastější indikací k zahájení léčby byla současná splenomegalie a průvodní symptomatologie u 54 (87,1 %) případů. 43 (72,9 %) pacientů se vstupní splenomegalií dosáhlo zmenšení hmatatelné velikosti sleziny o 21/3 původní velikosti s mediánem jeho dosažení 4 týdny od zahájení léčby. K vymizení B symptomatologie (hmotnostní úbytek, teploty a noční pocení) došlo u 38 z 41 pacientů s mediánem 4 týdnů od zahájení léčby (92,7 %). Rozvoj anémíe a trombocytopenie stupně 3-4 byl pozorován u 11 (18,0 %) a 13 (21,3 %) pacientů. V souboru přežívá 46 (74,2 %) nemocných. U 25 (40,3 %) pacientů byla léčba ruxolitinibem ukončena, nejčastěji z důvodu její neúčinnosti (16,1 % pacientů) nebo hematologické toxicity (8,1 % pacientů). Medián délky léčby ruxolitinibem v souboru byl 41 týdnů. Pravá polycytemie - celkem bylo ruxolitinibem léčeno 8 pacientů s pravou polycytemií rezistentních k předchozí léčbě a/nebo ji netolerujících. Šest (75,0 %) pacientů dosáhlo kompletní remise. U všech pacientů došlo k vymizení průvodní symptomatologie. U žádného pacienta se nevyskytla toxicita stupně 3-4. V době hodnocení souboru byly všichni pacienti na léčbě ruxolitinibem s mediánem její délky 32,5 týdnů.
Související projekty:	Nové přístupy ve výzkumu, diagnostice a terapii hematologických malignit IV